2017年5月16日，英国《柳叶刀肿瘤学杂志》在线发表法国居里研究所、英国弗农山癌症中心、加拿大多伦多大学森尼布鲁克医院奥德特癌症中心、美国斯坦福大学癌症研究所、德国阿沙芬堡血液病医院、美国纪念斯隆凯特林癌症中心、美国哈佛大学医学院达纳法伯癌症研究所、杜克大学医学中心、瑞士罗氏、美国基因泰克、意大利圣拉斐尔医院的EMILIA随机非盲Ⅲ期研究最终总生存描述性分析报告，对T-DM1与卡培他滨＋Apatinib/ target=_blank class=infotextkey>LApatinib/ target=_blank class=infotextkey>拉帕替尼用于HER2阳性晚期乳腺癌既往治疗失败患者进行了比较。
T-DM1是抗体（曲妥珠单抗）与药物（安坦辛）的共轭物，适用于既往曲妥珠单抗和紫杉类治疗失败的HER2阳性转移性乳腺癌患者。该药物的批准依据为Ⅲ期EMILIA研究的无进展生存和中期总生存数据。本报告对该研究的最终总生存数据进行了描述性分析。
EMILIA为随机、国际、非盲的Ⅲ期研究，于2009年2月23日～2011年10月13日入组991例≥18岁、局部晚期或转移性乳腺癌、HER2阳性、无法切除、既往曲妥珠单抗和紫杉类治疗失败的男性和女性患者。通过分层、动态随机化方案和交互式语音反馈系统，将入组患者按1∶1随机分配，接受静脉注射T-DM1（每3周3.6mg/kg）或自行口服对照药物（卡培他滨每3周第1～14天每天2次1000mg/m²＋Lapatinib/ target=_blank class=infotextkey>拉帕替尼每3周第1～21天每天1次1250mg）。随机化的分层依据为所在地区（美国、西欧、其他国家）、无法切除性局部晚期或转移性病变的既往化疗方案数量（0、1、＞1）、病变累及（内脏、非内脏）。主要有效性终点为无进展生存（经独立审核委员会评定）和总生存。对意向治疗人群分析有效性，对所有实际接受至少一次研究治疗的患者进行安全性分析。2012年5月30日，第二次中期总生存分析超越了预设的总生存有效性分界线后，研究方案进行修改，允许患者从对照组交叉至T-DM1组。本研究在美国政府临床研究网站（ClinicalTrials.gov）的注册编号为：NCT00829166。
结果，被随机分配到T-DM1组、卡培他滨＋拉帕替尼对照组的符合条件患者分别为495、496例：
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根据最终描述性分析，T-DM1组与对照组相比，中位总生存较长（29.9比25.9个月；风险比：0.75，95%置信区间：0.64～0.88，描述性分析无P值）。
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第二次中期总生存分析后（中位随访时间24.1个月，四分位距：19.5～26.1），496例对照组患者有136例（27%）交叉至T-DM1组。
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最初随机分配接受T-DM1的495例患者在研究药物停用后，254例（51%）接受卡培他滨、495例（49%）接受拉帕替尼（单独或联合）。
在安全性分析人群中，T-DM1组（490例）与对照组（488例）相比：
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≥3级不良事件发生率较低（48%比60%）。
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对照组最常见的≥3级不良事件为腹泻（21%）、手足综合征（18%）、呕吐（5%）。
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T-DM1的安全性与既往报告相似。
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9例患者死于不良事件，其中5例被判断为与治疗相关（对照组2例死于冠状动脉疾病、多器官功能衰竭，T-DM1组3例死于代谢性脑病、中性粒细胞减少性脓毒症、急性粒细胞白血病）。
因此，EMILIA研究最终总生存描述性分析表明，即使存在交叉治疗，T-DM1仍改善了HER2阳性转移性乳腺癌既往治疗失败患者的总生存。安全性特征与既往分析报告相似，再次肯定T-DM1治疗该患者人群的有效性和耐受性。
